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我国罕见病医药市场需要政府的“有为之手”

2020-02-03

　　2018年5月11日，刚挂牌不久的“国家卫生健康委员会”（以下简称卫健委），会同科技部、工信部、药监局、中医药管理局共5个部委，发布了我国《第一批罕见病目录》（国卫医发〔2018〕10号），其中收录了白化病等121个病种。

　　罕见病,又称“孤儿病”，是指那些发病率极低的疾病。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病，世界各国可以根据自己国家的具体情况进行界定，而中国此前一直没有官方权威的明确定义或规范。

　　虽然，早在2016年9月，作为非营利组织的我国罕见病发展中心（CORD）就已经发布了包含147种疾病的《中国罕见病参考目录》。但本次卫健委发文是我国第一次官方正式发布的罕见病目录文件，且明确说明是“第一批”，留下很大的想象空间。文件发布后，医药市场震动不小。

　　罕见病医药领域的市场机制缺陷

　　从理论上讲，有需求就会有供给，这些罕见病的患者真实存在且具有一定的购买力，那就应该会有市场的力量来进行供给。但由于医药领域的特点，罕见病领域的医药供给普遍不足。在这方面，自发市场机制存在一定的缺陷，需要国家政策的指引和推动，换句话说，需要“有为”的政府伸出手，来帮助市场变得更“有效”。

　　当然，认为罕见病领域的医药市场“供给不足”，其实也有点冤枉。虽然罕见病医药产品的研发成本高昂，虽然市场上只有少量有支付能力的患者群体，但厂商制定高价、卖给能负担得起的高端消费者，买卖双方你情我愿，类似于奢侈品产业，这个市场可能依然是有效的。

　　只是，医药毕竟和奢饰品不同，它受到社会伦理的很大影响与制约。如果医药产品制定天价，只有少数富人能够“买命”，大多数患者只能“等死”，则政府、社会组织、保险机构等都会介入，要求厂商调整策略、要讲究“公益性”。更何况，某些罕见病过于罕见，几乎找不到有支付能力的患者，市场需求接近为零，因此经营风险巨大。

　　在这种情况下，与其冒巨大经济风险和社会压力去研发和营销罕见病医药产品，还不如投资研究常见疾病的产品，市场前景更可期待。此消彼长之下，愿意投资研发和经营罕见病医药产品的厂商就会偏少，市场于是呈现“低效”甚至“失效”。

　　政府介入罕见病领域也要注意成本收益

　　虽然，罕见病领域的自发市场机制有所缺陷，需要政府提供政策支持。但政府的介入也会产生一定的社会成本，因此需要注意政策成本和收益的理性安排。

　　目前，我国政府只是颁布了罕见病的病种目录，还没有发布相关支持政策。只有一个病种目录，显然是远远不够的，需要在研发、注册、生产、配送、尤其是医保报销等方面进行对罕见病相关产业进行政策支持。

　　研发方面，政府还需要进一步加大知识产权保护力度，引导社会资本加大科研投入，同时加以配套扶持；注册方面，可以考虑增加“快速绿色通道”；生产配送方面，可以考虑政府招标定点生产和配送；保障方面，基本医疗保险可以考虑指定双方都能接受的支付标准，给予合适的报销比例，并对医疗机构和医疗人员进行定点规范，最终要的是还要引导、鼓励商业保险开展相应业务，同时鼓励社会慈善事业发展，多渠道筹措资金。

　　社会资源终究是有限的，在对罕见病相关医药技术进行政策倾斜时，事实上就会挤占其他医药技术的资源。例如，如果对罕见病医药产品增开注册绿色通道，那其他医药产品的注册很可能就会因此延宕；对罕见病药品予以报销，就会挤占其他患者的保障待遇。因此，政府部门在制定罕见病相关倾斜政策时，应该有全面的考虑，要注重科学性，从而使决策更加合理有效。

　　卫生技术评估将在罕见病领域发挥重要作用

　　在市场产品众多而竞争充分时，市场自发调节机制往往能获得不错的结果。但在罕见病领域，由于市场容量小、产品数量少、且疾病对健康的影响往往复杂难辨，因此很多环节都需要政府的政策调节。而在政府决策中，循证和科学的原则至关重要，因此卫生技术评估将在罕见病领域发挥重要作用。

　　卫生技术评估是基于科学的测算和分析技术，对针对同一适应症的不同备择方案，进行安全性、有效性、经济性等方面的综合评估，从而帮助决策者优选适宜的卫生技术。目前，在我国医疗卫生管理的各个环节，针对药品、器械、耗材、检测试剂等各种医药产品，都在广泛的卫生技术评估工作，以支持科学决策。

　　罕见病领域的医药技术，由于市场竞争少，在政府的公共决策中更需要科学的循证评估。而由于罕见病的患者少，数据积累困难，对卫生技术评估就会有更高的要求。为更好的开展罕见病相关卫生技术评估，学术界也需要为其开发适宜的技术方法和路线。

　　此外，卫生技术评估也可以帮助决策者开展定量化的分析和决策。例如，在欧美某些国家，对于普通医疗技术的接受标准是增量成本效果比（ICER）<5万美元，而对于某些罕见病或肿瘤的接受标准可以是普遍标准的2-3倍。这样，对罕见病等领域的支持政策就有了科学明确的标准，这也是值得我们参考和学习的。

　　总结

　　由于罕见病领域的特点，其相关医药技术的研发和供给会存在困难，需要政府制定政策进行支持。但由于社会资源稀缺，对罕见病的支持也需要讲求效率，并做到公平公正和科学循证。《第一批罕见病目录》的制定是很好的开端，但还需要制定和实施一系列的相关政策，期望我国政府的“有为之手”在罕见病医药领域发挥更积极的作用。